Farmaci non più orfani

Il mio coinvolgimento nelle gravi problematiche che colpiscono i pazienti affetti da una malattia rara è legato ad aspetti personali, familiari, professionali, ed alla mia impostazione culturale critica nei confronti di una società tesa sempre al massimo profitto. Un’azione necessariamente anche associativa, oltre che sociale e politica, che si è sviluppata nel Comitato Italiano Progetto Mielina ed anche in @uxilia, una onlus nata per sostenere e garantire visibilità ed aiuto a favore dei soggetti più deboli. L’universo diversificato delle malattie rare affligge circa 5 persone ogni 10.000. Significa che il 3% della popolazione è affetto da una delle 8.000 malattie rare. Nell’Unione Europea, si stima siano coinvolte 27-36 milioni di persone. Il dramma di questi pazienti è l’impossibilità di accedere a diagnosi, prevenzione e cure dedicate. Lo scarso impegno dimostrato dalla comunità scientifica, e quindi dai medici, la penuria di centri di riferimento capaci di gestire una così variegata casistica, ma, soprattutto, l’assenza di interesse delle aziende farmaceutiche, derivano dai numeri insufficienti a coprire le spese di ricerca e produzione dei farmaci.

La tecnologia attuale sarebbe già in grado di sviluppare una terapia efficace, ma le regole del mercato, a cui le aziende farmaceutiche sottostanno, impediscono che nuovi farmaci raggiungano la produzione e la commercializzazione. Questi farmaci sono definiti “orfani”, in quanto potenzialmente utili per trattare una malattia rara, ma privi di un mercato sufficiente a sostenere con la loro vendita le spese di ricerca e sviluppo. Quello dell’industria della salute” è comunque un problema ad ampio spettro. Non si discute da oggi sull’eticità del brevetto farmaceutico e sull’indisponibilità ad immettere sul mercato, a prezzi popolari, farmaci in grado di salvare milioni di vite nei Paesi in via di sviluppo. Oggi, il 75% della popolazione mondiale è concentrato nelle Nazioni a basso reddito è può utilizzare solo il 15% del totale dei farmaci prodotti. Delle innumerevoli molecole sintetizzate negli ultimi decenni, solo alcune decine riguardano le malattie tropicali. Nel Sud del mondo, 2 miliardi di persone non hanno accesso a trattamenti sanitari di alcun genere.

In questo desolante scenario, qualcosa stà però cambiando. Dai successi della ricerca scientifica italiana è nata un’alleanza internazionale tesa a sconfiggere sette gravi malattie genetiche ed a rendere le nuove terapie disponibili per tutti i pazienti nel mondo. L’accordo tra la Fondazione Telethon, l’Istituto Scientifico San Raffaele (HSR-TIGET) e la multinazionale farmaceutica GlaxoSmithKline (GSK) rappresenta una pietra miliare nella difficile sfida alle malattie genetiche. Queste sono in gran parte patologie rare, le quali, fino ad oggi, avevano beneficiato di un interesse limitato da parte delle multinazionali del farmaco. L’accordo conferma, inoltre, la leadership italiana nel settore della terapia genica. La convenzione prevede che l’HSR-TIGET riceva da GSK un primo investimento di 10 milioni di euro e che possa beneficiare successivamente di ulteriori finanziamenti legati al completamento di vari traguardi intermedi. La multinazionale farmaceutica ottiene una licenza esclusiva per lo sviluppo e la commercializzazione dei protocolli di terapia genica. I risultati conseguiti assumono una portata storica: viene offerto il dono della speranza ai pazienti affetti da alcune malattie rare e genetiche e ciò è stato reso possibile grazie alla Fondazione Telethon. La sua gestione trasparente dei fondi, ed il meccanismo di finanziamento che premia il merito, hanno sostenuto lo sviluppo della ricerca italiana, diventando un esempio in tutto il mondo. Una Fondazione, quella di Telethon, spronata nella sua azione dai malati, dalle loro famiglie e dalle associazioni nelle quali queste persone si riuniscono. Le associazioni partner di Telethon stanno permettendo il cambiamento culturale necessario per far emergere una ricerca finalizzata a prestare le cure al malato e non rivolta a meccanismi di puro profitto. Le Persone che si riuniscono per il bene dei propri familiari rappresentano l’esempio di come dovrebbero proporsi in Italia la sanità, la ricerca universitaria, la responsabilità sociale delle imprese.

* Presidente Comitato Italiano Progetto Mielina

Di Massimiliano Fanni Canelles

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Massimiliano Fanni Canelles
Massimiliano Fanni Canelles Head of CAD Nephrology and Dialysis, Health Department with University of Udine Adj. Professor in Alma Mater University in Bologna of International Cooperation Editor of SocialNews Magazine President of Auxilia Foundation Twitter. @fannicanelles Instagram @fannicanelles

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