Da dieci anni vige in Europa una legge che ha cercato di incentivare lo sviluppo di farmaci per malattie rare; in tutti questi anni sono stati approvati solo 45 prodotti, mentre ne sarebbero necessari molte migliaia. L’evangelico “gli ultimi saranno i primi” apparentemente non vale per la medicina. I dieci milioni di ammalati europei portatori…
Categoria: Il Mensile
Ma dov’è finita la morale?
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Chi è disposto ad investire centinaia di migliaia di euro per lo studio di una patologia la cui cura poi non garantirà lucro? Si tratta di un problema culturale, sociale ed antropologico pazzesco. Aprire un dialogo con le grandi case farmaceutiche sulla cura delle malattie rare non è una cosa semplice, perché le grandi case…
Pensieri pro e contro l’uso delle cellule staminali
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Le cellule staminali sono cellule primitive non specializzate, dotate della capacità di trasformarsi in qualunque altro tipo di cellula e quindi di potersi sviluppare all’interno di molti differenti tipi di tessuti nel corpo agendo come una sorta di sistema di riparazione e possono dividersi illimitatamente. Grazie ad una terapia realizzata in Cina, non è ancora…
Prevenzione, trattamento e sorveglianza
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Cronicità ed elevata mortalità, effetti disabilitanti e difficoltà di cura, complessità della gestione clinica e forte impatto emotivo su pazienti e familiari: sono queste le caratteristiche che legano patologie così diverse. Come indicato nel decreto del luglio 2008, la missione del Centro Nazionale Malattie Rare (Cnmr) riguarda la ”ricerca, consulenza e documentazione sulle malattie rare…
Medicina narrativa
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Raccontare, partecipare, condividere, ascoltare Il racconto restituisce a chi vive l’esperienza della malattia un ruolo attivo all’interno della propria storia di vita. Raccontare di sé, della propria esperienza, è un diritto ed un momento che restituisce dignità alla persona. La medicina narrativa rappresenta un patrimonio per la sanità pubblica anche nella sua capacità di contribuire…
Gli incentivi pubblici alla ricerca
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Il quadro degli incentivi posto in essere dalla Commissione Europea attraverso il regolamento (EC) 141/2000 non è sufficiente a colmare i vuoti legislativi degli Stati Membri, che devono quindi provvedere ad integrare la propria rete sanitaria e di R&S con politiche ad hoc, disegnate per massimizzare le reti esistenti sul proprio territorio in termini di…
Reti di assistenza e associazioni
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Ad oggi, non esiste cura per le 6000-8000 malattie rare. Solo in Italia, il numero dei pazienti si aggirerebbe a più di 1 milio-ne e mezzo. Se a questi si aggiungono i familiari, gli amici, i colleghi di lavoro, i medici curanti, si osserva un fenomeno che ha tutto tranne le caratteristiche del-la rarità. Si…
L’assistenza multidisciplinare
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Gli obiettivi sono quelli di aumentare la qualità della prestazione e di evitare alle famiglie il disagio derivante dalla necessità di rivolgersi a specialisti diversi, in strutture non collegate e disperse sul territorio. Le malattie rare (MR) sono patologie che hanno singolarmente una bassa incidenza nella popolazione (fino a 1 caso ogni 2000 abitanti per…
La scoperta di un mondo sconosciuto
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Nel 1985 la parola “malattie rare” era pressoché sconosciuta ai medici, ai ricercatori, alle autorità sanitarie, ai media. Ma dedicare un intero istituto allo studio delle malattie rare non era un’idea bizzarra, ma rispondeva ad un bisogno reale. In un pomeriggio di primavera del 1985, un elicottero rosso si è posato sul prato davanti alla…
Condividere le esperienze
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Saper collaborare, trovare la giusta sinergia di risorse culturali, assistenziali e di ricerca tra persone, gruppi e Istituzioni è una condicio sine qua non per ogni forma di sviluppo e di progresso per il raggiungimento della “terapia del domani”… Parlare di “Malattie Rare” non è facile, o meglio, è un po’ vago. Il termine, infatti, raccoglie un gran…