Entusiasmo e cautela per il farmaco l-dopa che sembra migliorare i disturbi del movimento

Vincenzo Leuzzi

Dopo un periodo di terapia, i pazienti si mostrano più vigili, meno affaticabili e migliorati dal punto di vista motorio. Devono ancora essere verificati statisticamente, ma restano di fatto, incoraggianti i primi risultati forniti dal nuovo protocollo destinato ai malati di leucodistrofia con deficit di dopamina. In cantiere, la possibilità di ampliarlo ulteriormente con il ricorso ad un farmaco antiemetico.

Il presente protocollo, ancora in corso, ha finora coinvolto 7 pazienti di età compresa fra i 3 ed i 16 anni (5 femmine e 2 maschi) affetti da diverse forme di leucodistrofia e con una notevole variabilità dal punto di vista del grado di compromissione clinica. Il protocollo è stato articolato secondo il seguente schema: valutazione preliminare (che comprende dosaggio della dopamina e delle pterine urinarie, valutazione neuromotoria e videoregistrazione) con successiva introduzione di terapia con L-DOPA/carbidopa al dosaggio di 1 mg/Kg/die per 15 giorni e di 5 mg/Kg/die per ulteriori 30 giorni, ricovero per ulteriore analoga rivalutazione, passaggio a terapia con dosaggio del farmaco a 10 mg/kg/die per altri 30 giorni e valutazione finale dei risultati.
Dai risultati, per ora assolutamente preliminari e non sottoposti a valutazione quantitativa, emerge un miglioramento (già evidente al dosaggio di
5 mg/Kg/die) sul piano della partecipazione ambientale e della vigilanza, con un parziale recupero delle acquisizioni (miglioramento sul piano del controllo del capo e del tronco) e dei disturbi del movimento (sfumato miglioramento della bradicinesia, aumento del repertorio motorio con maggiore fluidità sul piano della motricità fine) ed una minore stancabilità. I dati, seppur assolutamente qualitativi, sembrano confermare un’efficacia marginale del farmaco nel trattamento dei disturbi del movimento associati alla malattia.
Da quanto emerso, appare necessaria, per la successiva analisi statistica dei risultati, una divisione dei pazienti selezionati in due sottopopolazioni in relazione al grado di compromissione clinico-sintomatologica.
Gli effetti avversi osservati dopo l’introduzione del farmaco, e manifestatisi nei due pazienti che hanno attualmente raggiunto il dosaggio di 10 mg/kg/die, sono stati rappresentati da tremori agli arti superiori e vomito mattutino (entrambi risoltisi dopo riduzione della posologia a 5 mg/kg/die).
Come avviene per il protocollo di trattamento con L-DOPA nella popolazione adulta, stiamo valutando la possibilità di introdurre terapia concomitante con domperidone. In letteratura, questa si è dimostrata capace di prevenire gli effetti collaterali gastroenterologici associati al farmaco migliorando l’assorbimento dello stesso con un più elevato picco plasmatico.

Vincenzo Leuzzi
Direttore UOC di Neuropsichiatria Infantile Umberto I
Professore di Neurologia e Psichiatria – Università La Sapienza di Roma

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