Luca Cordero di Montezemolo
In vent’anni Telethon ha destinato alla ricerca oltre 300 milioni di euro. In questo tempo, relativamente breve per la ricerca, gli scienziati finanziati hanno fatto passi da gigante e per un gruppo di malattie si sono avvicinati in maniera importante verso l’obiettivo della cura. In un caso il traguardo è stato raggiunto, in altri è davvero in vista.
Quando Susanna Agnelli, nel 1990, organizzò la prima maratona televisiva di Telethon, assunse, in primo luogo, un impegno con le persone che soffrivano di distrofia muscolare: da quel momento, si sarebbe fatto tutto il possibile per sconfiggere quella terribile malattia, raccogliendo fondi dagli Italiani per finanziare la migliore ricerca scientifica. L’iniziativa ebbe subito un grande successo e due anni più tardi l’impegno fu esteso a tutte le patologie genetiche, con una particolare attenzione a quelle rare. Vent’anni più tardi, dopo che Telethon ha destinato alla ricerca oltre 300 milioni di euro, sono fiero di aver preso il posto di Susanna Agnelli alla guida di questa Fondazione. In questo tempo, relativamente breve per la ricerca, gli scienziati finanziati hanno fatto passi da gigante e, per un gruppo di malattie, si sono avvicinati in maniera importante verso l’obiettivo della cura. In un caso, il traguardo è stato raggiunto, in altri è davvero in vista. Con grande soddisfazione e commozione di tutti, grazie al lavoro dello staff di Alessandro Aiuti, tredici bambini, destinati a non aver futuro, sono stati guariti dall’Ada-scid, una gravissima forma di immunodeficienza congenita. Ora, Aleyna, Raphael, Valerio e tutti gli altri non sono più bambini bolla, come venivano chiamati perché costretti a vivere in ambienti asettici, ma possono correre e giocare liberi come tanti altri loro coetanei. L’arma principale di questo straordinario successo della nostra ricerca – il primo nel mondo di questo tipo – è la terapia genica. Una tecnica messa a sistema in un protocollo realizzato dall’Istituto San Raffaele – Telethon per la terapia genica di Milano. Un successo che stiamo cercando di replicare per l’amaurosi congenita di Leber, una forma di cecità ereditaria, con una ricerca che vede coinvolti l’Istituto Telethon di genetica e medicina di Napoli e la Seconda Università partenopea. Il trattamento sui dodici pazienti coinvolti nel mondo (cinque dei quali Italiani) è risultato sicuro e capace di ripristinare parte delle capacità visive.
Tornando a Milano, il mese scorso hanno preso il via nel nostro Istituto due sperimentazioni cliniche su altrettante malattie: la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich. Sono studi che dureranno tre anni e coinvolgeranno in totale quattordici persone, molte delle quali bambini. Nei giorni scorsi, inoltre, Telethon ha dato un altro annuncio significativo: in collaborazione con altri due gruppi, i ricercatori guidati dalla scienziata Alessandra Ferlini hanno avviato a Ferrara lo studio clinico di una terapia farmacologica per la distrofia di Duchenne. Un trial che, se funzionerà, potrà trasformare la forma più grave di distrofia nella variante di Becker. In concreto, significa beneficiare di un’aspettativa di vita normale e mantenere la capacità di camminare anche in età adulta, invece che essere costretti alla carrozzina entro l’adolescenza. Di fronte a successi di questo tipo, credo sia evidente quanto Telethon possa essere considerato un’eccellenza italiana, un esempio di valore per il nostro Paese. Un meccanismo virtuoso che ha saputo mettere al centro valori come la trasparenza ed il merito. Sin dalla prima edizione della maratona televisiva, la Fondazione si è preoccupata di comunicare agli Italiani come venivano impiegati i soldi delle donazioni. La redazione del bilancio sociale e la sua pubblicazione sui principali quotidiani nazionali e sugli altri mezzi di informazione hanno fatto sì che gli Italiani si siano fidati di Telethon.
E, per garantire che la ricerca finanziata fosse la migliore possibile, si è adottato un sistema di valutazione riconosciuto dalla comunità internazionale, a prova di clientelismi e affidato a personalità scientifiche di primissimo ordine. Gli Italiani sanno che le loro donazioni, tolte le spese necessarie, sono destinate ad una ricerca scientifica di eccellente qualità. I soldi vanno al progetto che veramente li merita. Ed è con questa consapevolezza che, recentemente, Telethon ha presentato al Governo un documento per estendere a tutta la ricerca italiana l’uso del proprio sistema. Ma la benzina che permette alla “macchina Telethon” di correre così bene e così veloce è la generosità degli Italiani, dai comuni cittadini ai rappresentanti del mondo imprenditoriale, dalle associazioni di volontariato alle Istituzioni. A tutti loro, Telethon deve dire grazie. Grazie per non aver mai lesinato la propria generosità, anche in momenti economicamente difficili come quello che stiamo attraversando. Grazie per aver compreso che le malattie genetiche non sono un problema di pochi. Grazie per aver capito che il progresso della ricerca significa il progresso e la crescita di un intero Paese. Noi, da parte nostra, continueremo ad impegnarci nella nostra missione, nel rispetto dell’impegno assunto con i malati. Perché Telethon, come disse un giorno Susanna Agnelli, continuerà ad esistere fino a quando non si scriverà la parola cura accanto ad ogni malattia genetica.
Luca Cordero di Montezemolo
Presidente di Telethon
