L-DOPA, non guarisce i malati ma promette di migliorarne la qualità di vita

13-14 aprile 2013, 5° Convegno Scientifico Internazionale Ela Italia Onlus. Presentato a Roma il nuovo protocollo clinico sperimentale. Soddisfatti il presidente Silvano Vona e l’équipe di medici coinvolti

Lo studio, avviato in Italia a costo zero per pazienti con un deficit di dopamina, si è già mostrato valido nel miglioramento degli aspetti motori

Si è concluso domenica 14 aprile, con una giornata dedicata alle esercitazioni teorico-pratiche utili alle famiglie per la gestione quotidiana delle problematiche legate alle Leucodistrofie, il 5° Convegno Scientifico Internazionale sulle Leucodistrofie, ospitato sabato 13 e domenica 14 aprile all’Ergife Palace Hotel (Roma). I due giorni del convegno hanno rappresentato, per le numerose famiglie giunte da tutta Italia, un’occasione di incontro e condivisione, nonché un valido strumento per aggiornarsi sullo stato della ricerca.
La giornata di apertura è stata allietata dalla partecipazione di due ospiti d’eccezione, l’attrice Giulia Bevilacqua e l’ex Presidente dell’Associazione Sportiva Roma, Rosella Sensi. “Ringrazio ELA Italia per avermi dato la possibilità di partecipare a questo convegno – ha dichiarato la Bevilacqua durante la consegna, da parte del Presidente dell’Associazione, Silvano Vona, di una targa-ricordo a lei dedicata – Occasioni come questa sono indispensabili per ricordarci i veri valori a cui dobbiamo dare importanza. La forza che mi è stata trasmessa oggi da tutte queste famiglie è un regalo che porterò con me per sempre”. Ad abbracciare calorosamente l’Associazione è stata anche Rosella Sensi, messasi a disposizione dei ragazzi e delle famiglie per foto e saluti.
Al centro del convegno scientifico, vi è stata la presentazione del nuovo protocollo sperimentale L-DOPA applicato alle Leucodistrofie. “Non si tratta di una cura, ma di una terapia che allevia e migliora la qualità della vita – ha precisato il Presidente Vona, papà del piccolo Edoardo, affetto da Leucodistrofia Metacromatica, e su cui si sono riscontrati i primi risultati a seguito della somministrazione dell’L-DOPA effettuata in Israele – L’obiettivo del protocollo, avviato in Italia a costo zero, è quello di renderlo ripetibile su diverse forme di Leucodistrofia, a condizione che ci sia un deficit di dopamina nei pazienti aderenti al protocollo”. In sala era presente anche Maria Francesca, la prima bambina a cui è stato applicato il protocollo in Italia, e su cui, dopo circa 20 giorni dalla prima somministrazione, si sono rilevati miglioramenti significativi (aumento dell’appetito, capacità di deglutire l’acqua gel). Come ha spiegato il professor Vincenzo Leuzzi (Policlinico Umberto I), promotore insieme ad ELA Italia del protocollo e referente per la parte clinica insieme alla professoressa Barbara Tavazzi e per quella biochimica insieme al professor Giuseppe Lazzarino (Policlinico Agostino Gemelli), tra i traguardi già raggiunti figurano il miglioramento di aspetti motori (rigidità, ipocinesia, posture distoniche) e di sintomi attribuibili al deficit dopaminico.
La presentazione del protocollo è stata preceduta dagli interventi del professor Enrico Bertini (Ospedale Pediatrico Bambino Gesù), “Illustrazione dello stato di avanzamento della ricerca sulle Leucodistrofie, in particolare su Pelizaus Merzbacher e Adrenoleucodistrofia”, della dottoressa Francesca Fumagalli (Istituto San Raffaele), “Terapia genica per la Leucodistrofia Metacromatica”, della dottoressa Isabella Ceccherini (Istituto Gaslini di Genova),“Diagnostica molecolare e studi funzionali in vitro nella Malattia di Alexander: dalle conoscenze attuali alle prospettive future” e della professoressa Barbara Tavazzi (Policlinico Agostino Gemelli), “Morbo di Canavan: diagnosi biochimica e molecolare”. Il convegno è stato arricchito dalla presenza di numerosi medici e ricercatori.

Rispondi