Per soddisfare i bisogni di genitori e pazienti serve un linguaggio chiaro e obiettivo

«Sono una neurologa dell’Ospedale San Raffaele di Milano e mi occupo di un progetto finanziato anche da Telethon (anche dalla ELA Italia n.d.r.) in merito alla Leucodistrofia metacromatica. Si tratta di un progetto di terapia genica con cellule staminali ematopoietiche modificate in cui viene introdotto il gene sano mancante ai bambini mala-ti. Il nostro progetto è in fase avanzata di tudio clinico: sono stati reclutati otto bambini e sui primi tre abbiamo conseguito risultati molto incoraggianti, in termini sia di sicurezza sulla procedura da noi studiata, sia di un iniziale beneficio clinico. Disponiamo di dati preliminari utili a farci pensare che questo tipo di trattamento potrà portare dei grandi benefici su questi bambini».

Quali sono le sue impressioni in merito al Convegno e all’incontro con le famiglie che fanno parte della ELA?
Ritengo sia sempre molto importante che i ricercatori spieghino correttamente il loro lavoro in termini semplici, ma anche obiettivi scientifici, in modo tale che tutti possano essere a conoscenza dei progressi compiuti nel campo delle malattie rare, come le Leucodistrofie, spesso poco conosciute dalla popolazione generale.

Ritiene, quindi, che associazioni di famiglie come ELA siano efficaci per incentivare il rapporto tra pazienti e medici?
Sono sicura che questo sia molto importante. Le associazioni svolgono un ruolo di collante tra i ricercatori e le famiglie e possono rendersi promotrici della diffusione di notizie scientifiche. Le famiglie possono sostenersi nella vita quotidiana, darsi consigli reciproci, accompagnarsi a vicenda nel difficile percorso dei bimbi affetti da malattie così gravi. Rivestono anche un ruolo di fondamentale importanza per i ricercatori, i quali hanno bisogno tutti i giorni di essere incoraggiati e sostenuti dalle famiglie.

Secondo lei, cosa può fare ancora Ela per supportare il vostro lavoro e il vivere quotidiano delle famiglie?
Ripeto ciò che ho già detto: deve continuare a diffondere informazioni corrette ed obiettive sul lavoro dei ricercatori e riportare ai ricercatori i bisogni quotidiani delle famiglie dei bambini malati.

Francesca Fumagalli
Ricercatrice – Ospedale San Raffaele di Milano

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