Infanzia e svolte normative

Sergio Dompé

Gli ultimi 50 anni ci dimostrano che le conquiste della ricerca trasformano le speranze in realtà. Con il testo approvato dall’Unione Europea si aprono nuovi orizzonti per lo sviluppo di medicinali più adatti a curare i bambini

Le imprese del farmaco hanno accolto con soddisfazione il nuovo “Regolamento sulla ricerca e sui farmaci pediatrici” che l’Unione Europea ha recentemente approvato.E’ un passo in avanti importante che favorisce il progresso scientifico, migliora la salute dei pazienti più piccoli e rende il Vecchio Continente più “attraente” per gli investimenti in R&S. Sarà più facile, quindi, per le imprese, sviluppare medicinali le cui caratteristiche siano state appositamente studiate per i bambini; se prima infatti venivano usati gli stessi farmaci per gli adulti ma con diverso dosaggio, ora, grazie a un sistema di supporto stabile, le aziende potranno sviluppare specifici farmaci per i più piccoli in modo da apportare ulteriori miglioramenti alla qualità della vita. Bisogna infatti ricordare che il metabolismo dei piccoli si può discostare non poco da quello degli adulti, perché sono appunto bambini e non piccoli adulti. Non dimentichiamo che, anche grazie alla Ricerca farmaceutica, si è ridotta notevolmente la mortalità infantile – oggi in Italia è al 5 per mille, che significa l’80% in meno rispetto agli anni ’70 – mentre si è quasi dimezzata nei Paesi in via di sviluppo (Dati ONU). Un tempo i bambini portavano per tutta la vita i segni di una grave malattia come la poliomielite, mentre oggi non è più così e la qualità di vita dei più piccoli è migliorata notevolmente. Un altro esempio è il caso del diabete che, prima della scoperta dell’insulina, conduceva alla morte in giovane età, mentre attualmente chi ne è colpito può contare su una soddisfacente qualità di vita.

Ulteriori traguardi innovativi nella cura delle malattie infantili saranno raggiungibili grazie anche al nuovo regolamento europeo specifico nel campo pediatrico. Le nuove norme considerano le molte difficoltà per sviluppare medicinali specifici per i bambini e si propongono di sostenere ed incentivare la Ricerca delle aziende, di garantire standard qualitativi elevati e migliorare le informazioni disponibili, il tutto in tempi rapidi. Le novità sono diverse: la costituzione di un Comitato scientifico all’interno dell’Agenzia europea per i medicinali (EMEA) responsabile della valutazione e dell’approvazione dei piani di indagine pediatrica; le domande di autorizzazione all’immissione in commercio dovranno includere maggiori dettagli e informazioni sulle indagini pediatriche. Sono previsti anche nuovi interventi mirati ad identificare, prevenire o minimizzare i rischi connessi ai farmaci e una serie di incentivi concreti, per stimolare ancora di più la Ricerca delle aziende: quali proroghe ai brevetti, la possibilità di consulenza scientifica gratuita e l’inclusione di fondi da assegnare attraverso programmi quadro. Un regolamento innovativo, quindi, che vuole dare risposte nuove e concrete al bisogno di salute dei bambini. Un’area delicata che presenta difficoltà ovvie, data l’età e la fragilità dei pazienti. Infatti, se generalmente lo sviluppo di un farmaco per adulti è un processo lungo, rischioso e costoso, perché la molecola individuata non sempre si trasforma in un prodotto di successo, in ambito pediatrico i rischi, le sensibilità per giustificarne la necessaria sperimentazione e quindi i tempi, aumentano esponenzialmente.

La complessità principale è data dal basso numero di bambini presenti nelle fasi di sperimentazione, per la comprensibile scarsa propensione dei genitori a far partecipare i propri figli alle prove. Con rallentamenti e ostacoli oggettivi allo sviluppo di farmaci pediatrici. Problemi che si riscontrano anche nelle fasi successive all’immissione in commercio soprattutto nella raccolta delle reazioni avverse specifiche dell’infanzia. Il sistema di farmacovigilanza per la pediatria, attualmente in vigore, non è infatti ancora ben funzionante sia a causa delle segnalazioni limitate sia per la mancanza di sistemi adeguati alla raccolta di dati. Farmindustria, in questo campo, ha organizzato numerosi corsi di formazione professionale per medici e pediatri. Le imprese del farmaco sono determinate ad aumentare il proprio impegno nella Ricerca anche in campo pediatrico ma così come per quella in generale hanno necessità di un quadro certo di regole che renda possibile la pianificazione di investimenti a lungo periodo attraverso procedure burocratiche veloci e incentivi fiscali concreti in linea con quelli dei principali Paesi europei. Nel Regolamento la UE ha tenuto conto delle difficoltà che le imprese incontrano in campo pediatrico. L’Italia deve seguire lo stesso cammino, non si può parlare di sviluppo e crescita delle imprese senza garantire una stabilità al sistema che stimoli gli investimenti alle nuove scoperte della scienza. Le conquiste della Ricerca, come ci dimostrano gli ultimi 50 anni, sono speranze che diventano opportunità. Opportunità che cambiano il modo di affrontare la vita, consentendo una qualità maggiore, trattamenti meno invasivi e minori sofferenze. Per questo motivo è necessario che il nostro Paese si allinei al resto d’Europa e consideri il farmaco un bene strategico e non solo un costo.

Sergio Dompé
Presidente di Farmindustria

Massimiliano Fanni Canelles

Viceprimario al reparto di Accettazione ed Emergenza dell'Ospedale ¨Franz Tappeiner¨di Merano nella Südtiroler Sanitätsbetrieb – Azienda sanitaria dell'Alto Adige – da giugno 2019. Attualmente in prima linea nella gestione clinica e nell'organizzazione per l'emergenza Coronavirus. In particolare responsabile del reparto di infettivi e semi – intensiva del Pronto Soccorso dell'ospedale di Merano. 

Tags:

Rispondi