inviato a SocialNews per il numero di Giugno 2011

Vent’anni di storia

Un successo targato Telethon

Lo aveva detto, Susanna Agnelli: “Ci vorranno almeno vent’anni per vedere i primi risultati”. Per poi ribadire, tempo dopo, che “Telethon continuerà ad esistere fino a che non scriveremo la parola cura vicino ad ogni malattia genetica”.

Nella primavera del 2009, quando presi il posto di Susanna Agnelli alla presidenza di Telethon, ero sicuro di essere arrivato alla guida di un ente di grande qualità ed importanza. I due anni trascorsi da allora mi sono però serviti a conoscere meglio la Fondazione e tutta la squadra impegnata per farla avanzare verso il raggiungimento della sua missione. Ho incontrato le famiglie dei malati e le associazioni che hanno voluto la nascita di Telethon, vent’anni fa, ed ho visto all’opera tanti scienziati, ormai tra i primi al mondo nel loro settore. Oggi posso dire, con cognizione di causa, di trovarmi alla guida di un’organizzazione stupenda, il cui motore è alimentato dalla generosità di milioni di Italiani. La Fondazione Telethon è nata nel 1990 per rispondere alla richiesta dei familiari di bambini affetti da un gruppo di gravi malattie genetiche, le distrofie muscolari. La ricerca scientifica era la loro unica speranza per contrastare una patologia gravissima e, allora, sconosciuta. Con i fondi della prima maratona tv (19 miliardi di lire) si mise in moto la macchina della ricerca, che solo due anni dopo fu “aperta” anche alle altre malattie genetiche. Allargare l’ambito degli studi fu una scelta logica, direi quasi obbligata. Esplorando quel mondo così poco conosciuto che era il DNA umano, i nostri ricercatori sapevano quello che cercavano, ma non quello che avrebbero trovato. Nei primissimi anni, perciò, pur concentrandosi sulla ricerca sulle distrofie muscolari, individuarono i geni responsabili di altre patologie. Malattie rarissime, che nessun altro studiava, ma per le quali, dopo le scoperte dei ricercatori finanziati da Telethon, si aprivano buone prospettive. Sprecare quel patrimonio di conoscenza sarebbe stato un delitto. Le malattie genetiche ad oggi conosciute sono più di seimila.

Pur volendolo, sarebbe impossibile studiarle e combatterle tutte. La strategia della Fondazione Telethon è stata quella di concentrarsi soprattutto sulle malattie monogeniche, in cui il difetto è collegato ad un unico gene, e, tra queste, favorire quelle per le quali le prospettive terapeutiche appaiono più avanzate. Dal 1990 ad oggi, abbiamo finanziato la ricerca su 454 malattie e, per almeno una dozzina di queste, la parola cura non costituisce più un tabù. Alla base del successo della ricerca targata Telethon – riconosciuto dalla comunità scientifica internazionale – ci sono concetti quali merito e trasparenza, i quali assurgono a fatti concreti nella nostra Fondazione. Il sostegno crescente dei cittadini italiani, i quali, nonostante la crisi economica, l’anno scorso hanno superato ogni record in fatto di donazioni, dimostra che l’Italia è pronta per adottare simili concetti. Il problema della scarsità dei fondi è serio, ma ancor più grave è la mancanza di una cultura della meritocrazia e dell’indipendenza. In questo senso, Telethon, copiando i migliori modelli stranieri, può fare scuola in Italia. Nel no profit, quella parte della società civile che si organizza da sola per fronteggiare problemi di cui né lo Stato, né il mercato possono o vogliono occuparsi, esistono tanti esempi virtuosi da cui trarre ispirazione. Ma la strada più promettente risiede proprio nella sinergia tra tutti gli attori. L’esempio del recente accordo tra Telethon, San Raffaele e l’azienda farmaceutica GlaxoSmithKline ne è un esempio perfetto. Grazie alla bravura degli scienziati ed alla bontà dei sistemi di valutazione, la ricerca ha marciato a passi da gigante e per alcune malattie si è pervenuti ad una terapia risolutiva. Ora, però, per far sì che quelle terapie vengano immesse sul mercato e divengano fruibili per tutti i malati del mondo, entra in campo una grande industria farmaceutica. E anche la Sanità pubblica dovrà recitare la sua parte, facendosi carico di una parte dei costi per evitare che la terapia maturi prezzi troppo alti per i malati. Per concludere, se è vero che la missione di Telethon appare ancora ben lontana da una compiuta realizzazione, è altrettanto evidente come il lavoro di vent’anni abbia prodotto ottimi frutti e la strada intrapresa si sia rivelata corretta. Lo aveva detto, Susanna Agnelli, presentando la prima maratona televisiva: “Ci vorranno almeno vent’anni per vedere i primi risultati”. Per poi ribadire, tempo dopo, che “Telethon continuerà ad esistere fino a che non scriveremo la parola cura vicino ad ogni malattia genetica”.

Luca Cordero di Montezemolo
Presidente di Telethon